Investing.com — Scholar Rock (NASDAQ:SRRK) hisseleri Salı günü %14 düştü. Bu düşüş, ABD Gıda ve İlaç Dairesi’nin (FDA) şirketin spinal müsküler atrofi (SMA) tedavisi apitegromab için Tam Yanıt Mektubu (CRL) yayınlamasının ardından gerçekleşti.
FDA’nın kararı, sadece Novo Nordisk tarafından yakın zamanda satın alınan üçüncü taraf dolum-bitirme tesisi Catalent Indiana LLC’de rutin denetim sırasında tespit edilen gözlemlerle ilgiliydi. Şirket, bu gözlemlerin apitegromaba özgü olmadığını ve CRL’nin ilacın etkinliği veya güvenlik verileriyle ilgili başka onaylanabilirlik endişeleri belirtmediğini vurguladı.
Scholar Rock, Catalent Indiana FDA’nın üretim gözlemlerini başarıyla çözdükten sonra apitegromab için Biyolojik Lisans Başvurusunu (BLA) yeniden sunmayı planlıyor. Şirket, Catalent’in Ağustos başında sorunları gidermek için kapsamlı bir yanıt sunduğunu ve düzeltici önlemleri uygulamaya devam ettiğini belirtti.
Scholar Rock’ın Yönetim Kurulu Başkanı ve CEO’su David L. Hallal şöyle dedi: “Apitegromab BLA’yı mümkün olan en kısa sürede yeniden sunabilmemiz için FDA’nın üretim gözlemleri konusunda Catalent Indiana ile yakın çalışmaya devam ediyoruz.”
İlaç, SMA tedavisinde karşılanmamış tıbbi ihtiyaçları giderme potansiyelini vurgulayan FDA’dan Yetim İlaç Tanımı, Nadir Pediatrik Hastalık Tanımı, Öncelikli İnceleme ve Hızlı İzleme tanımı dahil olmak üzere birden fazla özel tanımlama aldı.
ABD dışında, Avrupa İlaç Ajansı apitegromabın pazarlama izni başvurusunu inceliyor ve kararın 2026 ortalarına kadar verilmesi bekleniyor. Onaylanırsa, Avrupa’da lansmanın 2026’nın ikinci yarısında gerçekleşmesi öngörülüyor. Almanya’nın hasta erişimine sahip ilk pazar olması muhtemel.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
